O Sistema Único de Saúde (SUS) iniciou, nesta quarta-feira (14), as primeiras infusões do zolgensma, uma das terapias genéticas mais caras do mundo, para o tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A aplicação do medicamento foi realizada em duas bebês com menos de seis meses de idade, nos hospitais da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e Maria Lucinda, em Recife (PE).
Foto Reprodução
O zolgensma, que custa cerca de R$ 7 milhões por dose, é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS. A oferta do medicamento foi viabilizada por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco entre o Ministério da Saúde e a fabricante. Pelo modelo, inédito no Brasil, o pagamento à empresa está condicionado à eficácia do tratamento nos pacientes.
Com a iniciativa, o Brasil se torna o sexto país que oferecem o zolgensma em seus sistemas públicos de saúde, ao lado de Espanha, Inglaterra, França, Alemanha e Argentina. O medicamento é destinado a crianças diagnosticadas com AME tipo 1 — a forma mais grave da doença — com até seis meses de idade e que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.
Segundo o Ministério da Saúde, 137 crianças devem ser atendidas nos próximos dois anos. Atualmente, 15 pedidos de acesso ao medicamento já foram protocolados. As duas primeiras pacientes foram priorizadas por estarem próximas do limite de idade e por atenderem a todos os critérios clínicos definidos pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da AME 5q.
"Millena Brito, mãe da bebê que recebeu a infusão em Brasília (DF), descobriu o diagnóstico de AME aos 13 dias de vida da filha. Para ela, o tratamento oferecido pelo SUS foi o melhor presente que poderia receber. "É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente,” concluiu Millena, emocionada.
O tratamento com zolgensma tem potencial para oferecer ganhos motores importantes, como a capacidade de engolir, sustentar o tronco e sentar-se sem apoio. Embora a AME não tenha cura, o medicamento ajuda a bloquear a progressão da doença, reduzindo significativamente o risco de morte precoce. Após a infusão, não há necessidade de tratamentos adicionais para o tipo 1 da AME, ao contrário de outras terapias já disponíveis no SUS, como a nusinersena e o risdiplam, que requerem uso contínuo.
Como acessar o tratamento
"Para solicitar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Um médico realizará a avaliação clínica da criança e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, dará início ao processo de solicitação da terapia. Dos 36 serviços especializados, 31 estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica — 22 já habilitados e 9 em fase de capacitação. Os serviços habilitados estão disponíveis em Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal. Nos estados que ainda não contam com serviços habilitados para a infusão, o Acordo de Compartilhamento de Risco prevê, além do fornecimento do medicamento, o custeio de passagens e hospedagem para o paciente e um familiar responsável." orienta o Ministério da Saúde.
Pacientes serão acompanhados por até 5 anos
"Os pacientes que receberam o zolgensma serão acompanhados clinicamente até os cinco anos de idade pelo serviço de referência responsável pela infusão. Esse processo está alinhado com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e com o Acordo de Compartilhamento de Risco. Quando ocorre a infusão, o paciente deve permanecer internado por no mínimo 24 horas, sob observação clínica contínua. Incorporações como a do zolgensma demonstram a capacidade do SUS de absorver terapias que envolvem alta complexidade. A estratégia inédita de compartilhamento de risco se coloca com alternativa para aquisição de medicamentos de altíssimo custo e cujos resultados requerem mais evidências científicas." conclui o Ministério da Saúde.